发现背景

2008年,法国Bordeaux儿童医院医师Leaute-Labreze C在《The New England Journal of Medicine》上首次报道:普萘洛尔可用于IH(婴幼儿血管瘤)的治疗!这是血管瘤治疗历史上最重大的发现之一!


盐酸普萘洛尔口服溶液最早由法国Pierre Fabre公司开发,于2014年3月14日获FDA批准上市,商品名为HEMANGEOLTM,规格为4.28mg/ml,120ml/瓶,临床上用于增殖型婴儿血管瘤的系统治疗。该药品上市是用于治疗婴幼儿血管瘤(Infantile hemangioma)增生的药物。


2008年法国Bordeaux儿童医院Leaute-Labreze C等做了口服普萘洛尔治疗血管瘤的报道[[Léautélabrèze C. Propranolol for severe hemangiomas of infancy[J]. N Engl J Med,2008,358(24):2649-2651. ],该领域立即引起了广泛的研究热情。


普萘洛尔用于IH的治疗,疗效显著,且无明显并发症——这是普萘洛尔这一经典化合物又一个全新临床应用的发现!这一发现也取得了普萘洛尔治疗婴幼儿血管瘤这一新适应症用途的专利权,美国FDA于2014年4月以孤儿药资格加快审批通过了法国皮尔法伯(Pierre-fabre)公司的Hemangeol®盐酸普萘洛尔口服溶液)这一全球首个用于治疗婴幼儿血管瘤药物上市,此后Hemangeol®迅速成为婴幼儿血管瘤的一线治疗药物,被列入各国婴儿血管瘤的治疗指南和专家共识。


作为法国第三大制药集团,欧洲皮肤学护肤品集团,皮尔法伯(Pierre-fabre)对皮肤的研究有着超过半个世纪的历史和丰富的经验。Hemangeol®盐酸普萘洛尔口服溶液就是在他们这样对皮肤医学科学专注深耕的背景下开发出来的,给医生、患儿带来更加便利和安全的选择。


截至目前,已有关于应用普萘洛尔成功治疗颜面部、眼部、呼吸道、肝脏以及其他伴有并发症、多病变部位、甚至严重威胁患儿生命的重症IH的大量报道,证实单独使用普萘洛尔(而不借助其他任何药物治疗或手术治疗等手段)治疗IH有确切疗效,并证实了普萘洛尔能改变IH的自然病史、阻滞其增殖、介导并促进IH的早期凋亡。国外某些医疗机构已将普萘洛尔作为取代皮质类固醇激素成为婴幼儿血管瘤的一线治疗方案,中华口腔医学会口腔颌面外科专业委员会脉管性疾病学组也已确定普萘洛尔为治疗血管瘤的一线药物,并纳入《口腔颌面部血管瘤治疗指南》