2012年科福新药创始人周小顺先生女儿刚出生1个月,头上突然出现了一个红色小点,开始以为是被蚊虫叮咬留下的痕迹,但是随着时间过去,小红点不但没有消失反而迅速长大,颜色加深。来到当地儿童医院就诊以后,医生诊断是婴幼儿血管瘤。当女儿幼小的身躯被医生和家长几个成年人按在病床上进行皮下注射治疗时,女儿不断挣扎哭闹的样子,让作为父亲的他非常不忍、感同身受。得知像这样的治疗每隔一个月左右还要治疗一次,共需要治疗4-5次时,周小顺先生下定决心要研发一种能够让患儿更加便利而且舒畅安全可靠的药物来治疗血管瘤。
经过查阅大量的国内外治疗婴幼儿血管瘤的研究文献和临床案例,他发现使用普萘洛尔这个分子在治疗婴幼儿血管瘤方面很有前景,虽然文献报道还有其它的不少治疗手段和潜在的分子,但在对普萘洛尔分子药理作用和安全性评估后,周小顺先生及其药物研发的科学家团队认为普萘洛尔是更符合开发治疗婴幼儿疾病的分子。普萘洛尔治疗婴幼儿血管瘤的新药项目迅速在科福公司立项启动了。
很快药物在科福新药的实验室里被制备出来了,周小顺先生在自己尝试评估了基本安全性后,就将配制好的药物带回家使用在自己女儿身上,并密切关注着药物的效果和反馈。令人可喜的是药物将疾病的进展控制住了,血管瘤并没有进一步长大。后来经过不断的优化和改进药物逐步成型,同阶段时期国际上FDA同品种药物审批上市了,这也给了科福公司推动普萘洛尔口服溶液项目上市更大的信心和决心,以及紧迫感。
科福新药的科学家团队专程拜访了全国各地多位口腔额面外科的血管瘤和脉管性疾病专家们进行交流学习、咨询意见,为了尽快满足临床用药需求,科福研发的产品获得了专家组委们的大力推荐,同时该产品也进入了国家首批鼓励开发儿童药目录,有力推动缩短了项目的研发审评时限,以便让中国婴幼儿血管瘤药物早日获批上市。
考虑到婴幼儿血管瘤患儿群体特殊,疾病发病周期与治疗用药周期长,且随着患儿体重的增加给药剂量要进行调整,为了满足患儿治疗的同时还要兼顾给药便利性的问题,如何设计一款给药剂量精准、安全性高、口味良好的普萘洛尔制剂产品是研发团队需要精心考虑的。
为了提高患儿的服用便利性和剂量精准,口服液体制剂最为合适。由于患儿体重小,给药剂量不大,如果给药剂量不准确可能带来严重不良反应或者疗效不足。开发者专门设计了一款口服液,并配备了口服给药器,实现了精确到0.1ml的给药,能够适应由于患儿不断增长的体重需要进行给药剂量调整的需求,保证药物剂量精准安全。
婴幼儿的肠胃娇嫩,各方面生理和器官都刚刚发育,科学家们通过不断的探索和对比研究,设计了一款安全性良好适用于新生儿的极简口服液体配方,它通过科学设计的主成分浓度,可以发挥普萘洛尔本身的抑菌效力从而免去了额外防腐剂的添加,产品配方微甜气香,整个配方中添加辅料含量小于1%,对新生儿的长期使用更为适宜,该产品配方也通过了FDA、EMA和PMDA的批准。